Hematopoietic stem cell transplantation for advanced myelodysplastic syndrome in children: results of the EWOG-MDS 98 study.

Strahm B, Nöllke P, Zecca M, Korthof ET, Bierings M, Furlan I, Sedlacek P, Chybicka A, Schmugge M, Bordon V, Peters C, O´Marcaigh A, de Heredia CD, Bergstraesser E, Moerloose BD, van den Heuvel-Eibrink MM, Starý J, Trebo M, Wojcik D, Niemeyer CM, Locatelli F; EWOG-MDS study group. Leukemia. 2011 Mar;25(3):455–62. IF: 8,296

Časopis Leukemia v březnu uveřejnil výsledky studie EWOG-MDS 98, která se zabývala transplantací hematopoetických buněk (HSCT) u dětí s pokročilým myelodysplastickým syndromem (MDS). Do studie bylo vzato 97 pacientů s primárním myelodysplastickým syndromem, kteří podstoupili transplantaci od HLA-vhodných sourozeneckých dárců nebo nepříbuzných dárců po přípravném myeloablačním režimu busulfanem, cyklofosfamidem a melfalanem. 5letá pravděpodobnost přežití je u těchto pacientů 63%, což ukazuje, že HSCT po myeloablativní přípravě přináší vysokou pravděpodobnost přežití u těchto dětí.
 
Spoluautora článku, prof. MUDr. Jana Starého, DrSC., jsme se zeptali, jak moc se zlepší pravděpodobnost přežití u pacientů s MDS podle nového léčebného protokolu, a jestli těmto pacientům přináší i jiné výhody.
Pokročilá stádia myelodysplastického syndromu (refrakterní anemie s excesem blastů a refrakterní anemie s excesem blastů v transformaci) jsou fatálním onemocněním, kde není účinná chemoterapie a transplantace kostní dřeně je jedinou kurativní léčebnou metodou. Podstupují ji tak všechny děti s touto diagnózou. Jejich šance na vyléčení stoupla se zavedením transplantace do léčebných postupů z nuly na šedesát procent. Tímto výsledkem se nespokojujeme a snažíme se jejich šanci na vyléčení v nové studii dále zlepšit. Změnili jsme formu předtransplantační přípravy u starších dětí, které v předchozí studii častěji prodělávaly závažné toxické komplikace. Plánujeme zavedení nových léků podávaných před transplantací, které by měly snížit výskyt potransplantačního relapsu, postihujícího 30 % pacientů.
 
-im-

Vytvořeno: 29. 9. 2011 / Upraveno: 9. 1. 2019 / prof. MUDr. Radek Špíšek, Ph.D.