Zavedení genové léčby spinální svalové atrofie (SMA)

V rámci specifického léčeného programu jsme jako první pracoviště v České republice léčili dva pacienty se SMA lékem Zolgensma (onasemngen abeparvovek). Po evropské registraci tohoto léku v květnu 2020 byl u nás zaveden standardní program genové léčby SMA.